阿替洛尔与氯沙坦对儿童青年马凡综合征患者的疗效比较

随着医疗水平和手术技术的提高，安贞医院大血管中心诊治了大量马凡综合征患者，而为了降低患者主动脉根部手术的死亡和并发症发生率，我们更希望主动脉根部未有明显扩张的马凡患者通过药物治疗可以降低主动脉根部扩张速度，防患于未然。我们知道，主动脉根部夹层是马凡综合征的首要死亡原因。既往研究认为，为了减少主动脉根扩张，氯沙坦可能比多个医学中心的标准治疗药物β受体阻滞剂更加有效。《Atenolol versus Losartan in Children and Young Adults with Marfan's Syndrome》于2014年12月发表于《新英格兰医学杂志》，它总结了药物治疗马凡综合征的疗效，为我们提供了积极的治疗思路。

该研究中，美国众多儿童医学中心设计了随机的临床试验，比较了氯沙坦和阿替洛尔在儿童青年马凡患者的治疗效果。首要观察对象是主动脉根部扩张程度，评价标准为主动脉根部最大直径经体表面积标准化的Z值（此后称为主动脉根部Z值）超过3年的改变。其他研究包括主动脉根部直径的绝对变化率；主动脉瓣返流变化率；发展到主动脉夹层和主动脉根部手术时间；死亡；身体生长；不良事件发生率。该研究经过从2007年1月到2011年2月入组了年龄在6个月到25岁的608名参与者（阿替洛尔组平均年龄11.5±6.5岁，氯沙坦组平均年龄11±6.2岁），他们的主动脉根部Z值高于3.0。基线调整的主动脉根部Z值变化率在阿替洛尔组（-0.139±0.013/年）和氯沙坦组（-0.107±0.013/年）之间比较P值为0.08，没有明显区别，显示两种治疗都降低了经体表面积标准化的主动脉根根部扩张程度。三年中的主动脉根部手术率、主动脉夹层发生、死亡和综合不良事件并没有在两组治疗中显示明显不同。因而该项研究得出阿替洛尔与氯沙坦对儿童青年马凡综合征患者的疗效在3年内并无明显差异的结论。

该研究有重要临床意义，给予我们安贞医院心脏大血管中心很多启发，我们今后研究马凡患者，不仅仅可以通过治疗未发病的马凡患者，同时也可以用药物治疗已发病的B型夹层马凡患者，我们也会关注马凡孕妇的孕期内药物治疗，关注患者主动脉根部和降主动脉扩张速度变化区别，做出更详尽的结果和数据，充分评估阿替洛尔和氯沙坦的治疗效果，为马凡患者的健康带来福音。

供稿人：郭冬