近日，“美国食品药品管理局（FDA）叫停刚刚批准的癌症治疗技术CAR-T”这一消息以大标题形式瞬间涌入国内各大媒体平台。这，不仅让医学界炸开了锅，也引起了普通大众对这一最前沿癌症疗法的密切关注。

难道，这项全球第一款获批的CAR-T疗法就此夭折了？

本期，【大医生兵器谱】特约北大肿瘤医院淋巴瘤内科副主任医师应志涛为大家解读这一消息，到底是怎么回事儿？

美国FDA并未叫停CAR-T疗法

最近，CAR-T细胞治疗领域新闻不断。

2017年8月30日，美国FDA批准CAR-T疗法Kymriah上市使这一领域接近沸腾。这是全球首个获得批准的CAR-T疗法，也是美国市场的第一个基因治疗产品。

然而，近期又网传美国FDA叫停了癌症治疗技术CAR-T。实际上，这只是误传而已！

FDA仅仅叫停的是Cellectis公司的通用型CAR-T疗法UCAR-T123的I期临床试验，并未针对的是已经上市的Kymriah以及其他正在进行的临床研究。

Cellectis是一家来自法国的细胞治疗公司，其独门绝技是通用型CAR-T。众所周知，诺华公司产品Kymriah以及其他在研的绝大部分CAR-T疗法都是采用患者自体来源的CAR-T，也就是采集患者自体的外周血细胞，体外培养获得CAR-T。

尽管该技术取得巨大成功，且首个产品已经获得美国FDA批准上市。但仍然存在一些问题，包括细胞制备流程复杂以及价格昂贵，导致不能大规模批量生产。通用型CAR-T的出现有望解决这一问题。

通用型CAR-T也称为同种异体CAR-T，T细胞并非来自于患者，而是来自于捐献者。Cellectis自2015年开始相关临床研究，首例患者为一例11个月大白血病女婴，采用该公司产品UCART19后两个月获得完全缓解。由于Cellectis公司的技术优势及前期研究显示的初步疗效，业内对Cellectis的寄予很大期望，并且取代Juno跻身新三大细胞治疗公司（Novartis, Kite, Cellectis）。

本次Cellectis的临床试验被叫停是因为其以CD123为靶点的通用型CAR-T产品UCART123发生一例治疗相关死亡。一例78岁老年患者，诊断为母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤，接受UCART123治疗后发生细胞因子释放综合征（CRS）和毛细血管渗漏综合征（CLS），9天后死亡。这并非CAR-T治疗领域首次因为治疗相关死亡而被美国FDA叫停，Juno公司就曾因发生多例治疗相关死亡而被FDA叫停试验，并最终放弃JCAR 015的研发。从原来的领头羊地位跌落出三大细胞治疗公司。此后Juno公司吸取教训，专注研发JCAR 014和JCAR 017，相关试验进展顺利，明年有望获得美国FDA的批准。

所以，任何新技术新方法的成熟都不是一帆风顺的，我们不必因为Cellectis公司的一个试验被叫停而对CAR-T细胞疗法的前景产生怀疑。这不过是CAR-T研发过程中的一个小插曲，其前途仍然充满希望。

小编最后为大家画个重点：

批准的，确实是诺华公司的疗法；

叫停的，仅仅是Cellectis公司的试验。

这是两家公司，两种研究，两回事儿！