白血病，一直被人们看作是不治之症，甚至“谈病色变”。每每在新闻报道上看到白血病患儿小小的年纪被病痛无情折磨，无望地等待接受治疗的时候，小编都觉得格外惋惜。有资料显示，白血病死亡率占儿童恶性疾病死亡率的第一位，占成人恶性疾病死亡率第六位。

那是不是不做配型和骨髓移植就没有治愈的希望了？且寻找完全合适的骨髓配型如“大海捞针”？错！就在去年黄晓军团队创造了让整个世界为中国侧目的一套新型的白血病骨髓移植治疗方案 —— “北京方案” 。下面，就让小编告诉你这是怎么一回事儿。

资料图

今年2月18日，为期5天的国际血液研究领域顶级学术会议 —— “美国骨髓移植会议”在夏威夷檀香山开幕。作为第一位来自中国的发言人 —— 北京大学血液病研究所所长黄晓军，应邀去介绍“不去T细胞单倍型造血干细胞移植供者优化选择体系”，国际世界骨髓移植领域的权威学术期刊 —— 美国的《Blood Marrow Transplant》正式将这一移植方案誉为骨髓移植的“北京方案”。

十多年前，对众多白血病患者来说，找不到完全配对的骨髓，就是死路一条。而“北京方案”的出现，则意味着，长期以来困扰白血病患者的供体来源问题终于得到解决。“人人有供体”的单倍型移植技术成功率已达到70%，与传统的全相合骨髓移植相比，成功率大大提高。“北京方案”已经成为国际最主流的白血病移植方案。

过去

白血病是造血组织的恶性疾病，又称“血癌”。其特点是骨髓及其他造血组织中有大量白血病细胞无限制地增生，并进入外周血液，而正常血细胞的制造被明显抑制。透过静脉注射移植捐献者的正常骨髓细胞，使病患重建造血功能和免疫功能的治疗是病人可以得到彻底治愈的唯一机会。

HLA(human leukocyte antigen，人类白细胞抗原)是一系列紧密连锁、与人体免疫系统有密切联系的基因组，被视为人体的“身份证”。人体的HLA是由两串从父母身上各取一半的基因串组成，因此父母和子女之间均为HLA半相合；而从遗传概率上看，配对完全吻合的几率，只有同卵双生的双胞胎才是100%，兄弟姐妹之间HLA全相合的几率为25%，半相合几率为50%，另外还存在25%完全不合的可能。

在以前临床采用的全相合骨髓移植中，受者和供者的人类HLA要完全相合，分毫不差，否则就会出现排异现象即移植物抗宿主病（GVHD） —— 或洒向废墟的健康种子被视为“异己”，遭遇强烈排斥而无法发芽成长；或种子疯长，转而攻击寄身其中的土壤，对患者的肝脏、皮肤、肠道、肺和脑等靶器官凶猛打击。

现在

叔姑姨舅的

半相合，就是白细胞抗原只有一条染色体上的HLA相合，它和全相合最大差异就在于拓展了供体来源。理论上，父母和子女之间的白细胞抗原至少都是半相合的，所以，一个白血病患者只要有父母或儿女，就可以进行移植。这种配型不完全相合的半相合移植方法被称作单倍型移植。

北京大学血液病研究所主任医师常英军告诉记者，1996年开始，黄晓军带领他们团队对T细胞的改造进行了一系列的尝试。骨髓干细胞中的T细胞难以驯服，成为单倍型移植的最大障碍。T细胞犹如“双刃剑” —— 既会攻击患者体内的正常细胞，也能杀死肿瘤细胞，成为患者重建免疫的支点。

黄晓军把T细胞比喻为“猛张飞”，“脾气虽然暴躁，但战斗力很强，得找到一个可以镇得住它的人并肩战斗”。而能“镇得住”T细胞的，是一种叫做粒细胞集落刺激因子（G-CSF）的药物。

转机出现在2000年，黄晓军首次发现G-CSF在人体内可以抑制T细胞排异功能。当时，一位白血病患者化疗后复发，也找不到合适的骨髓做配对，基本上已经被宣告死刑。如果不做移植，肯定活不过3个月；做了移植，或许还有一线希望。黄晓军当时老老实实地跟病人说，之前从来没做过，只能尝试一下，死马当活马医，因为这种单倍型移植之前只在动物身上试验过。患者决定试试。最终，黄晓军的第一例不去T的单倍体移植成功了，该患者生存至今。2001年以后，这种单倍体移植开始在临床上获得推广应用。

常英军说，在中国400多万白血病患者中，每年约有5000例骨髓移植，一半使用的是单倍型移植。过去10年，有近2万人不再像“中彩票”一样寻找供体，获得新生。半相合供体已是位居第一的供体来源。

父母亲捐骨髓最佳 

在半相合骨髓移植方案中，即使一个人可能有父母兄弟姐妹或者儿女多个供体来源，那谁又是最佳供体呢？

2014年，黄晓军在白血病课题上再度发力。课题组通过对全球最大宗（2010例）的单倍型移植系统研究，发现传统的HLA配型法是依据骨髓配型的相合程度进行选择，这种配型法存在缺陷，应摒弃。

而应遵循以下原则：1.年轻、男性适合做供者。2.父亲较母亲更适合做供者。3.患者子女母亲较其兄弟姐妹适合做供者。4.父亲较姐姐适合做供者。5.非母系遗传抗原不合同胞兄弟姐妹较父亲、非父亲系遗传抗原同胞适合做供者。这就是白血病单倍型移植的供体“优化选择原则”。简单来讲，就是父母亲比兄弟姐妹更适合做供者。

单倍型移植技术的瓶颈 

目前，单倍型移植的技术仍有两个瓶颈：一是植入不良，二是移植物抗宿主病。

对于植入不良，常英军举例说：“供者造血干细胞植入受者体内就像将种子种到地里一样。如果种子没有发芽，就相当于移植中的造血干细胞被排斥；如果种子发芽了，且长的郁郁葱葱，就相当于移植后的植入良好；如果种子发芽了，但长的参差不齐，就相当于植入不良。”

而移植物抗宿主病，简单来讲，就是排异反应，供者同种反应性T细胞在受者（也就是病人）体内对受者的皮肤、消化道和肝脏等组织器官进行攻击，产生腹泻、皮疹、肝功能损害等一系列临床表现，是移植后死亡的主要原因之一。但黄晓军为首研制的新型疗法将患者1年生存率由0%(传统化疗)提高到36%(免疫调节联合化疗)，单倍型移植治疗白血病成功率优于化疗（77.5%：54.7%），也优于脐带血移植（73%：57%）。

如今，全世界医学界已经有非常多的人越来越关注“北京方案”，这一医学界的科研贡献着实保护着人们健康安全，但这仅仅是个开端，后续会有怎样的发展，我们拭目以待！